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NeuExcell 치료제 및 스파크 치료제 헌팅턴병 용 신약 개발 연구 협력 계약 발표

Sep 7, 2021 10:27 AM ET
  • NeuExcell의 신경 재생 유전자 치료 플랫폼을 사용하여 헌팅턴병으로 고통받는 환자를 위한 효과적이고 안전한 치료를 개발하는 것을 목표로 합니다.
  • Spark Therapeutic의 R&D 및 독점적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 유전자 치료 플랫폼에서의 우수성은 프로그램의 개발을 진전시키고 유전자 치료를 위한 바이러스 벡터의 장애물과 도전을 극복할 수 있습니다.
  • NeuExcell은 최대 약 1억 9천만 달러규모의 제품 로열티를 받을 수 있습니다.

주립 대학과 필라델피아, 2021년 8월 31일 (글로브 뉴스 와이어) NeuExcell 치료 및 스파크 치료제, 로슈 그룹의 구성원 (6: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)는 오늘 헌팅턴병(HD)으로 고통받는 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료법 개발을 목표로 하는 유전자 치료 협력을 발표했습니다. 계약 조건에 따라, 스파크 테라퓨틱스는 NeuExcell의 독점적인 신경 재생 유전자 치료 플랫폼 및 기능에 대한 액세스를 받게 됩니다. NeuExcell의 연구 팀은 프로그램을 발전시키기 위해 스파크 테라퓨틱스와 긴밀히 협력할 것입니다. 옵션 라이센스에 따라 NeuExcell은 최대 약 1억 9천만 달러규모의 제품 로열티를 최대 1억 9천만 달러에 달하는 선불, 라이센스 수수료, R&D 및 판매 이정표 지불을 받을 수 있습니다. 본 계약에 따라, 스파크 테라퓨틱스는 NeuExcell의 HD 프로그램의 독점적인 전 세계 권리를 허가할 수 있는 옵션이 있습니다. “우리는 스파크 테라퓨틱스와 협력하게 되어 기쁩니다. 그들의 사내 노하우와 신경 질환을 느리게 할 수있는 잠재력을 가질 수있는 유전자 치료를 개발하는 기능, 중단 또는 신경 질환을 치료하고 AAV 엔지니어링에 대한 업계 표준을 향상하기 위해 노력, 그들에게 우리의 HD 프로그램을 가속화하는 이상적인 파트너만들기,” 로널드 HW 로리진, NeuExcell 치료제의 CEO는 말했다. “스파크 테라퓨틱스는 항상 헌팅턴 병으로 살아가는 환자를 포함하여 잠재적으로 획기적인 치료법을 환자에게 도입하여 유전 질환의 필연성에 도전할 수 있는 방법을 찾고 있습니다. 우리는 NeuExcell과의 협력을 기대하고 그들의 유일한 신경 퇴행성 유전자 치료 플랫폼을 탐구하기 위하여,” 말했습니다 Federico Mingozzi, Ph.D., 스파크 치료의 최고 과학 책임자. 지배적인 가정은 포유류 성인 뉴런을 대체 할 수 없다는 것입니다, 그래서 뇌 질환에 대한 치료 접근은 질병 진행을 늦추는 경향이있다. NeuExcell 치료제는 신경 조직을 재생하는 방법을 잠금 해제했을 수 있습니다. 이 회사의 신경 재생 성 유전자 치료 플랫폼은 전사 인자 기반 트랜스 분화 기술을 중심으로 구축됩니다. 플랫폼은 성상 세포처럼 내생 신경 교 세포를 재프로그래밍하고자, 이는 뉴런을 둘러싸고 종종 뉴런이 부상 또는 정지 후 반응, 기능새로운 뉴런으로. 신경 세포는 자신을 재생하기 위해 분할 할 수없는 동안, 신경교 세포는 부상의 사이트에 새로운 뉴런을 생성하기위한 재생 가능한 소스이며, 규모에 의미있는 치료 적 영향을 미칠 필요가. NeuExcell은 신경 변성 부위에 기능적인 새로운 뉴런을 재생하기 위해 아데노 관련 바이러스 (AAV)기반 신경 재생 유전자 치료를 개발하고 있습니다. “Spark에서, 우리는 유전 질병에 의해 영향을 받는 사람과 가족을 위한 장벽을 무너뜨리기 위하여, 우리는 우리의 진보된 독점적인 AAV 벡터 플랫폼과 혁신적인 기술을 통합할 수 있는 같은 생각을 가진 파트너와 협력할 필요가 있다는 것을 이해합니다,” 말했습니다 조셉 라 바지, 스파크 치료제의 최고 비즈니스 책임자. “유전자 치료 개발과 NeuExcell의 신경 재생 유전자 치료 연구 및 기능에 있는 우리의 기존 전문 지식을 사용하여, 우리는 헌팅턴병으로 사는 환자를 위한 유전자 치료의 잠재력을 함께 진행할 수 있습니다.” 중추 신경계를 겨냥한 스파크 테라피의 고급 독점 AAV 벡터 플랫폼은 HD 연구 개발(R&D) 프로그램에 큰 이점을 제공합니다. 2 년 이상 유전자 치료 연구의 최전선에서, 스파크 치료제는 앞으로 HD 프로그램을 가지고 사용하는이 분야에서 광범위한 지식과 기능을 가지고.   헌팅턴병 소개 헌트헌은 염색체 4에 단 하나 결함이 있는 유전자에 기인한 불치의 유전 두뇌 무질서입니다. 질병은 두뇌의 다른 부분에 영향을 미치기 때문에, 그것은 운동, 행동 및 인식에 영향을 미칩니다. 걷고, 생각하고, 이성하고, 삼키고, 이야기하는 것이 더 어려워집니다. 결국, 그 사람은 전임 관리가 필요합니다. 헌턴타헌과 관련된 합병증은 대개 치명적입니다.   노이엑셀 치료제 소개. NeuExcell은 미국 펜실베이니아에 본사를 둔 비공개 초기 단계 유전자 치료 회사입니다. 그것의 임무는 신경 퇴행성 질병 및 CNS 상해때문에 손해를 입는 환자의 생활을 향상하는 것입니다. 공 첸 교수(공동 창립자 겸 수석 과학 고문)의 과학적 연구를 바탕으로, 회사는 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 통해 신경 전사 인자를 도입하여 생체 내 성상세포-뉴런 변환을 통해 잠재적으로 파괴적인 신경 수리 기술을 개발했습니다. NeuExcell의 파이프라인은 뇌졸중, 헌팅턴병, 근위축성 측삭 경화증(ALS), 알츠하이머병, 파킨슨병, 외상성 뇌손상, 척수 손상, 신경교종 과 같은 주요 신경퇴행성 질환을 다룹니다.   스파크 테라퓨틱에 대해 유전자 치료법을 발견, 개발 및 제공하기 위해 헌신하는 완전히 통합된 상업 회사인 Spark Therapeutics에서는 실명, 혈우병, 리소소말 저장 장애 및 신경 퇴행성 질환을 포함한 유전 질환의 필연성에 도전합니다. 우리는 현재 임상 시험에 있는 4개의 프로그램이 있습니다. 로슈 그룹의 일원인 스파크(Spark)에서는 유전질환으로 생명이 제한되지 않는 세상을 향한 길을 봅니다. 자세한 내용은 www.sparktx.com방문하여 트위터와 링크드 인에서우리를 따르십시오. 노이엑스셀 치료제 미디어 연락처: 시진핑, MBA 최고 재무 책임자 노이엑스셀 치료제 xiqin@neuexcell.com 814-826-5966 www.neuexcell.com

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Xi Qin, xiqin@neuexcell.com
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